Cu această ocazie, Matthew Farrow (foto sus), primul pacient din lume care a beneficiat de un transplant reușit cu celule stem din sânge de cordon ombilical, prof. Eliane Gluckman, medicul care a realizat procedura în 1988, și prof. Krzysztof Kałwak, specialist în transplant medular, oncologie și hematologie pediatrică, au fost invitați de FamiCord în Polonia, la sediul băncii de celule stem, unde au vorbit despre importanța sângelui de cordon și despre evoluția terapiilor celulare.
Anemia Fanconi este o boală genetică rară în care mecanismele de reparare a ADN-ului sunt afectate. Afecțiunea poate duce la insuficiență a măduvei osoase, malformații congenitale și risc crescut de cancer. Pentru pacienții cu forme severe, transplantul de celule stem hematopoietice rămâne una dintre cele mai importante opțiuni terapeutice.
Matthew Farrow avea doi ani și jumătate când au apărut primele semne ale bolii: și-a pierdut pofta de mâncare, a refuzat chiar și alimentele preferate și a dezvoltat probleme gastrointestinale severe. Mama sa, asistentă medicală, a înțeles că ceva nu era în regulă, iar investigațiile realizate la Duke University Hospital au dus la diagnosticul de anemie Fanconi.
În cazul lui Matthew Farrow, medicii au propus o soluție care, la acel moment, era complet inovatoare: utilizarea celulelor stem din sângele de cordon ombilical al surorii sale mai mici. Pentru că procedura nu se realiza în Statele Unite, familia s-a mutat temporar la Paris, unde prof. Eliane Gluckman, hematolog francez și pionier al transplanturilor de măduvă în Europa, a acceptat să efectueze transplantul.
„Când l-am văzut prima dată, era într-o stare foarte proastă. Avea cinci ani. Era cu părinții săi, care nu vorbeau deloc franceză, și cu sora lui, care era doar un bebeluș”, a povestit prof. Eliane Gluckman, în cadrul întâlnirii organizate de FamiCord în Polonia.
Transplantul a avut loc pe 6 octombrie 1988. Matthew a trăit o perioadă în izolare, într-o cameră specială, iar după 18 zile organismul său a început să accepte noile celule. Procedura a fost un succes și a demonstrat, pentru prima dată, că sângele de cordon ombilical poate fi o sursă eficientă de celule stem pentru transplant.
„Sângele de cordon al surorii mele mai mici mi-a salvat viața când aveam cinci ani și mi-a permis să cresc, să am propria familie și să duc o viață normală. Sunt dovada vie că această metodă funcționează”, spune Matthew Farrow.
La aproape patru decenii de la acel moment, transplantul cu celule stem din sânge de cordon nu mai este privit ca o procedură experimentală, ci ca o opțiune terapeutică recunoscută în hematologie. Celulele stem hematopoietice pot contribui la refacerea măduvei osoase și la producerea de celule sanguine și imune sănătoase, fiind utilizate în tratamentul unor boli maligne și non-maligne.
„Transplantul de celule stem din sânge de cordon nu mai este o metodă experimentală, ci o procedură dovedită, care poate salva vieți și poate oferi șanse reale de vindecare sau remisiune pe termen lung”, subliniază prof. Krzysztof Kałwak, specialist în transplant medular, oncologie și hematologie pediatrică, prezent de asemenea la întâlnirea organizată de FamiCord.
Un avantaj important al sângelui de cordon este faptul că, în anumite cazuri, transplantul poate fi realizat fără o compatibilitate HLA perfectă, spre deosebire de alte surse de celule stem. Acest lucru poate crește șansele pacienților de a găsi un donator potrivit, mai ales atunci când nu există un donator compatibil în familie sau în registrele internaționale.
În acest context, rolul băncilor de celule stem devine tot mai important. FamiCord Group este cel mai mare grup de profil din Europa, cu activitate în mai multe piețe internaționale și servicii care acoperă recoltarea, procesarea și stocarea celulelor stem din sânge de cordon și din alte țesuturi perinatale.
În România, FamiCord este prezent prin Biogenis, companie cu 19 ani de activitate pe piața locală. Biogenis a eliberat până în prezent 56 de probe, iar 220 de pacienți au beneficiat de terapii cu celule stem prin intermediul său. Diferența dintre numărul de probe eliberate și cel al pacienților tratați este explicată prin utilizarea probelor din banca publică, în cazurile în care pacienții nu au avut la dispoziție probe proprii sau familiale.
Cele mai recente probe eliberate de Biogenis au fost folosite pentru doi copii diagnosticați cu tulburare din spectrul autist, fiecare beneficiind atât de propria probă, cât și de celule stem mezenchimale recoltate de la frați. Compania subliniază astfel importanța stocării familiale, nu doar individuale, în contextul dezvoltării terapiilor celulare.
Astfel, Ziua Anemiei Fanconi nu marchează doar lupta pacienților cu o boală rară, ci și progresul unei zone medicale care a transformat o procedură experimentală într-o opțiune terapeutică importantă. Pentru FamiCord și Biogenis, acest context confirmă rolul băncilor de celule stem în conectarea familiilor cu medicina prezentului și cu potențialul terapiilor viitorului.
